31/10/2019 - 19:28
Uma nova terapia com um fármaco triplo que ataca as causas genéticas da fibrose cística demonstrou elevada efetividade no tratamento deste raro trastorno, que oferece risco à vida, informaram pesquisadores nesta quinta-feira após exames clínico históricos.
A descoberta, 30 anos depois de ser identificado o gene que causa a doença, foi classificada como um “motivo de celebração” por Francis Collins, diretor dos Institutos Nacionais de Saúde, que integrou a equipe que fez a descoberta genética original.
Trikafta é uma combinação de três drogas direcionadas ao gene CFTR responsável pela doença, que afeta 30.000 americanos e resulta na formação de uma mucosidade espessa nos pulmões, no trato digestivo e em outras partes do corpo.
Isto cria problemas respiratórios e digestivos, além de expor os pacientes a complicações como infecções e diabetes, com expectativa de vida média entre 30 e 40 anos, e historicamente ainda mais baixa antes dos avanços em medicamentos que aliviam os sintomas.
A nova terapia se dirige à mutação mais comum do gene CFTR, a Phe508del, que representa cerca de 90% dos casos.
“Os resultados de dois testes clínicos de fase 3 (…) mostram benefícios impressionantes”, escreveu Collins em um editorial para o New England Journal of Medicine nesta quinta-feira.
Os dois testes examinaram a quantidade de ar que os pacientes conseguiam expulsar com a respiração forçada, um marcador da progressão da doença.
No primeiro teste, os níveis médios aumentaram 13,8% em comparação com um placebo, enquanto no segundo os níveis médios aumentaram 10% em relação ao valor inicial em comparação com uma combinação de medicamentos anterior.
“Isto deveria ser motivo de uma grande celebração”, disse Collins. Ele explicou que ainda é preciso trabalhar mais para pacientes com outras formas de mutações que não responderem à nova terapia.
Além disso, acrescentou, o melhor resultado virá quando as mais de 70.000 pessoas com a doença em todo o mundo não precisarem de medicamentos devido a uma cura permanente alcançada através da edição genética.
